內容概要：補體藥物是一類專門用于治療與補體系統異常激活/抑制相關的疾病的藥物。從發展歷程來看，盡管補體的致病機制早在20世紀初就被認識，其藥物開發卻障礙重重。補體網絡極其復雜，稍有不慎便會破壞免疫平衡，這使得藥物開發難度極大。直到2007年，彼時距離補體的首次發現已過去112年，第一款補體藥物Soliris（依庫珠單抗）成功問世，成功打破了補體成藥僵局。經過多年的發展，目前已有10余款補體藥物獲批上市，形成多層次技術矩陣，涵蓋單抗、小分子抑制劑、環肽、核酸適配體等多種形式，呈現出百花齊放的態勢。同時，補體藥物的適應癥不斷拓展，從罕見血液疾病延伸至免疫性疾病、眼科疾病等多個領域，展現出廣闊的治療前景。適應癥版圖的擴張帶來市場增量的躍遷。適應癥從罕見病向常見病拓展，使得補體藥物市場規模不斷擴張，且應用還在不斷開辟新領域，也標志著補體藥物研發從摸索走向成熟。2024年全球補體藥物市場規模為81.79億美元，同比增長23.4%，其中眼病貢獻了最主要的增長份額。目前，市場最暢銷的補體藥物仍是阿斯利康的兩個C5抗體Soliris和Ultomiris，2024年銷售額占總額的79.6%。Apellis研發的Syfovre、安斯泰來研發的Izervay已開啟追趕模式，2024年銷售額分別為6.12億美元、3.27億美元，市場份額為7.5%、4.0%。國內企業也早已瞄準補體藥物市場，恒瑞醫藥、海思科積極布局。中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，國內共有10余項補體相關臨床試驗登記在冊。中國的在研補體藥物大多都以IgA腎病作為開發適應癥。

上市企業：恒瑞醫藥(600276)、海思科(002653)、康諾亞-B(02162)

相關企業：阿斯利康制藥有限公司、蘇州圣因生物醫藥有限公司、蘇州炫景生物科技有限公司、上海舶望制藥有限公司、蘇州瑞博生物技術股份有限公司、領諾(上海)醫藥科技有限公司、正大天晴藥業集團股份有限公司、科越醫藥（蘇州）有限公司、武漢朗來科技發展有限公司、上海康景生物醫藥科技有限公司、天辰生物醫藥 (蘇州) 股份有限公司

關鍵詞：補體藥物市場規模、補體藥物上市情況、補體藥物企業格局、補體藥物研發動態、補體藥物未來趨勢

一、補體藥物行業相關概述

補體藥物是一類專門用于治療與補體系統異常激活/抑制相關的疾病的藥物，藥物形式上從小分子，到抗體，到環肽，再到Aptamer（核酸藥），雙抗，目前以小分子、抗體為主。

補體系統是存在于人和脊椎動物血清與組織液中一組不耐熱的、經活化后具有酶活性的蛋白質，包括30余種可溶性蛋白和膜結合蛋白。補體廣泛參與機體抗微生物防御反應及免疫調節，也可介導免疫病理的損傷性反應，是體內具有重要生物學作用的效應系統和效應放大系統。補體系統的平衡與穩定是維持機體正常生理功能的關鍵。正常狀態下，補體系統可精準識別并清除病原微生物、凋亡細胞及免疫復合物，是天然免疫的“防御屏障”；但當補體系統出現異常激活時，則會化身“攻擊自身的利刃”，引發疾病，如陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血尿毒綜合征（aHUS）、重癥肌無力（gMG）及視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等，給患者健康帶來嚴重威脅。

相關報告：智研咨詢發布的《中國補體藥物行業市場現狀分析及發展戰略研判報告》

二、補體藥物行業市場現狀

1、藥物上市情況

從發展歷程來看，盡管補體的致病機制早在20世紀初就被認識，其藥物開發卻障礙重重。補體網絡極其復雜，稍有不慎便會破壞免疫平衡，這使得藥物開發難度極大。直到2007年，彼時距離補體的首次發現已過去112年，第一款補體藥物Soliris（依庫珠單抗）成功問世，成功打破了補體成藥僵局。經過多年的發展，目前已有10余款補體藥物獲批上市，形成多層次技術矩陣，涵蓋單抗、小分子抑制劑、環肽、核酸適配體等多種形式，呈現出百花齊放的態勢。同時，補體藥物的適應癥不斷拓展，從罕見血液疾病延伸至免疫性疾病、眼科疾病等多個領域，展現出廣闊的治療前景。

自首個補體藥物獲批至今近20年，補體藥物經歷了早期的C3、C5，到CFB、CFD等新靶點的進階。截至2025年3月末，全球已有6款C5靶向藥物上市，占比46%；其次為C3，占比15%。靶向 C5 補體的藥物可分為單克隆抗體、多肽、siRNA 等三類，目前全球獲批的 C5 補體抑制劑大多為單抗。

依庫珠單抗通過特異性結合補體C5，阻止其活化，從而抑制膜攻擊復合物的形成，進而減少血管內溶血事件的發生。依庫珠單抗不僅徹底改變了陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者無藥可用的困境，也開啟了一個補體藥物治療時代。

2、補體藥物市場規模

適應癥版圖的擴張帶來市場增量的躍遷。適應癥從罕見病向常見病拓展，使得補體藥物市場規模不斷擴張，且應用還在不斷開辟新領域，也標志著補體藥物研發從摸索走向成熟。2024年全球補體藥物市場規模為81.79億美元，同比增長23.4%，其中眼病貢獻了最主要的增長份額。

目前，市場最暢銷的補體藥物仍是阿斯利康的兩個C5抗體Soliris和Ultomiris，2024年銷售額占總額的79.6%。Apellis研發的Syfovre、安斯泰來研發的Izervay已開啟追趕模式，2024年銷售額分別為6.12億美元、3.27億美元，市場份額為7.5%、4.0%。

Ultomiris作為長效迭代產品，正從陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、重癥肌無力等罕見病，向腎病等常見病拓展，銷售額迅速增長，由2019年的3.39億美元擴大至2024年的39.24億美元，超越Soliris成為第一大補體藥物。Soliris銷售額因新品Ultomiris崛起而大幅下滑，2024年Soliris銷售額同比下滑17.7%至25.88億美元。

3、國內研發情況

國內企業也早已瞄準補體藥物市場，恒瑞醫藥、海思科積極布局。中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，國內共有10余項補體相關臨床試驗登記在冊。中國的在研補體藥物大多都以IgA腎病作為開發適應癥。其中恒瑞醫藥的HRS-5965已經啟動了治療原發性IgA腎病的III期臨床研究，在國內同類產品研發中進展最快。其他管線均在I期和II期臨床階段，產品療效有待更多數據驗證。國內首款進入二期臨床試驗階段的C3補體藥物是圣因生物的SGB-9768，這是一款納入了前沿療法的靶向補體C3蛋白的siRNA藥物，正在進行原發性IgA腎病患者、C3腎小球病患者和免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎患者中的有效性和安全性的多中心、開放性Ⅱ期研究。

三、補體藥物行業發展趨勢

未來，隨著更多補體藥物的上市，市場競爭將更加激烈。一方面，企業將通過技術創新和藥物優化來提升產品的競爭力；另一方面，降低治療成本和提高藥物可及性將成為市場競爭的關鍵。同時，隨著本土企業不斷加大研發力度，中國企業在補體藥物領域的影響力也將逐漸增強。例如，恒瑞醫藥等本土企業正在積極拓展補體藥物的研發管線，有望在未來幾年內推出具有國際競爭力的產品。此外，補體藥物的研發將更加注重多靶點和聯合治療策略。通過同時抑制多個補體成分，有望進一步提高治療效果并減少副作用。隨著對補體系統在其他疾病中作用機制的不斷探索，補體藥物的應用范圍也將進一步擴大，涵蓋更多罕見病和自身免疫性疾病。

以上數據及信息可參考智研咨詢（jwnclean.com）發布的《中國補體藥物行業市場現狀分析及發展戰略研判報告》。智研咨詢是中國領先產業咨詢機構，提供深度產業研究報告、商業計劃書、可行性研究報告及定制服務等一站式產業咨詢服務。您可以關注【智研咨詢】公眾號，每天及時掌握更多行業動態。